- Persetujuan obat-obatan pada tahun 2021 berlanjut dengan kecepatan yang konsisten dengan tahun-tahun sebelumnya, tetapi tumpukan besar pemeriksaan memperlambat beberapa persetujuan.
- Investasi terapi sel dan gen berkembang pesat dan menjanjikan pertumbuhan pendapatan yang substansial di tahun-tahun mendatang.
Baca tentang sektor lain
Persetujuan FDA 2021 dan harapan
Persetujuan obat baru untuk obat konvensional dan biologik sedikit turun pada tahun 2021 tetapi dalam rentang beberapa tahun terakhir, melanjutkan tren lebih dari 50 setiap tahun.
Campuran terus perlahan-lahan bergeser ke arah obat biologis, dengan 37% obat baru disetujui di bawah aplikasi lisensi biologis (BLA) dibandingkan dengan 34% pada tahun 2020. Tahun lalu juga melanjutkan tren obat anak yatim yang membuat persentase persetujuan yang besar, sebesar 49% , turun sedikit dari 53% pada tahun 2020. Dari semua obat yang disetujui pada tahun 2021, 28% adalah obat onkologi, 13% adalah imunomodulator dan hampir 12% adalah antiinfeksi (terutama antivirus dan vaksin).
Apa yang membuat obat menjadi “yatim piatu” di bawah Orphan Drug Act?
Penting untuk terlebih dahulu memahami apa yang dimaksud dengan a penyakit langka—salah satu yang mempengaruhi kurang dari 200.000 orang di Amerika Serikat. Meskipun setiap penyakit langka jarang terjadi, ada lebih dari 7.000 penyakit seperti itu, dan lebih dari 30 juta orang Amerika terkena salah satunya.
Sebuah obat anak yatim menargetkan penyakit langka yang tidak memiliki perawatan efektif yang tersedia. Orphan Drug Act dirancang untuk memberi insentif kepada perusahaan untuk mengembangkan pengobatan penyakit langka dengan menawarkan kredit pajak, keringanan biaya, dan eksklusivitas untuk obat yang disetujui.
Sumber: Badan Pengawas Obat dan Makanan AS, Penyakit Langka
Melihat ke depan untuk persetujuan pada tahun 2022, FDA saat ini bekerja melalui backlog yang signifikan dalam aplikasi. Menurut laporan dari FDA, per 30 September 2021 (data terbaru tersedia), 52 aplikasi obat baru (NDA)—tetapi nol BLA—tertunda karena menunggu pemeriksaan FDA. Meskipun FDA memprioritaskan pemeriksaan ini, mengingat keadaan pandemi saat ini secara global, tidak jelas seberapa cepat simpanan ini akan diselesaikan.
Selain backlog ini, FDA harus menangani sejumlah besar tinjauan Undang-Undang Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA) pada tahun 2022. Berdasarkan data dari Evaluate Pharma, saat ini 43 aplikasi NDA dan BLA memiliki tanggal PDUFA yang ditetapkan tahun ini. Meskipun tidak semua dari hampir 100 obat yang aplikasinya tertunda oleh FDA akan disetujui, hal ini menunjukkan bahwa volume persetujuan obat pada tahun 2022 akan serupa dengan volume pada tahun-tahun terakhir.
Investasi dalam terapi sel dan gen melebihi persetujuan
Terapi sel dan gen sering menjadi berita karena menjanjikan untuk menyembuhkan atau mengobati penyakit yang pernah dianggap tidak dapat disembuhkan, obat yang disetujui seringkali mahal, dan perusahaan yang mengembangkannya sering mendapatkan investasi yang besar. Pada Januari 2022, hanya 14 terapi sel atau gen unik yang disetujui oleh FDA, bersama dengan delapan perawatan berbasis darah tali pusat manusia. Secara total, perawatan ini hanya mencakup 6% dari total 340 obat biologis yang disetujui oleh FDA.
Meskipun sejumlah kecil obat yang disetujui, perusahaan terapi sel dan gen menarik semakin banyak dan proporsi investasi swasta. Meskipun semua investasi swasta dalam ilmu kehidupan telah tumbuh secara substansial selama 10 tahun terakhir, pertumbuhan pesatnya dalam perusahaan terapi sel dan gen sangat luar biasa. Secara keseluruhan, ekuitas swasta dan investasi modal ventura mengalami tingkat pertumbuhan rata-rata gabungan sebesar 18% dari tahun 2010 hingga 2021 untuk ilmu kehidupan. Untuk terapi gen, tingkat pertumbuhan rata-rata selama periode tersebut adalah 59%, dan untuk terapi sel adalah 63%. Dari tahun 2020 hingga 2021 saja, investasi tumbuh dari $362 juta menjadi hampir $68 miliar.
Mengingat sedikitnya terapi sel dan gen yang saat ini ada di pasaran, wajar untuk bertanya apa yang mendorong peningkatan pesat dalam investasi ini. Meneliti prakiraan penjualan di seluruh dunia dari Evaluate Pharma untuk semua obat hingga 2026 (baik obat yang disetujui maupun obat yang saat ini sedang dalam proses), jawabannya menjadi lebih jelas.
Penjualan obat konvensional (non-biologis) diperkirakan tumbuh dari $465 miliar pada tahun 2021 menjadi $620 miliar pada tahun 2026, tingkat pertumbuhan rata-rata gabungan sebesar 6%. Biologis, tidak termasuk terapi sel dan gen, diperkirakan tumbuh pada tingkat gabungan sebesar 5%, dari $415 miliar menjadi $541 miliar selama periode yang sama. Terapi sel dan gen, di sisi lain, diharapkan tumbuh dari $4 miliar hari ini menjadi $45 miliar selama periode ini, tingkat pertumbuhan rata-rata gabungan sebesar 63%.
Selain itu, karena terapi sel dan gen sering dianggap penting dalam pengembangan obat di masa depan, perusahaan ini akan menjadi target akuisisi yang menarik saat mereka memajukan terapi mereka. Misalnya, pada 2019 Roche mengakuisisi Spark Therapeutics seharga $4,8 miliar. Ini adalah premi 122% dari harga saham pada saat pengumuman dan didorong oleh fakta bahwa Spark memiliki satu dari hanya dua terapi gen yang disetujui saat ini di pasar.
Meskipun pertumbuhan dolar untuk obat-obatan konvensional dan biologis yang mengecualikan terapi sel dan gen jauh lebih tinggi daripada terapi sel dan gen, perkiraan pertumbuhan yang cepat ini menunjukkan bahwa teknologi terakhir berada di titik puncak untuk datang sendiri, membawa perawatan baru ke pasar. dan memberikan pengembalian yang substansial kepada investor mereka.
Baca tentang sektor lain
